Considerations for the Use of Artificial Intelligence To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products

AI辅助药物监管决策考量

• 本指南针对药物和生物制品，探讨了在监管决策中运用人工智能（AI）的考量，旨在为申办者和其他相关方提供指导，以确保AI模型的可靠性和适用性。

• 你能获得：

  • 了解如何评估AI模型在药物研发和生产中的风险。
  • 掌握建立AI模型可信度的步骤，确保其输出结果的可靠性。
  • 知道如何与FDA进行早期沟通，以获得对AI模型使用的指导和支持。

核心内容：

1. 基于风险的可信度评估框架：

• 采用七个步骤的流程，从定义问题、确定使用环境、评估模型风险到制定和执行可信度评估计划，最终确定AI模型对于特定用途的适用性。

• 详细解释：

  • 步骤1：定义感兴趣的问题，明确AI模型旨在解决的具体问题或决策。
  • 步骤2：定义AI模型的使用环境（COU），详细描述模型的角色、范围以及与其他信息的结合方式。
  • 步骤3：评估AI模型的风险，综合考虑模型影响（相对于其他证据的贡献）和决策后果（错误决策可能导致的严重后果）。
  • 步骤4：制定计划以建立AI模型在特定使用环境中的可信度，包括描述模型和开发过程、数据使用以及模型评估过程。
  • 步骤5：执行可信度评估计划。
  • 步骤6：记录可信度评估计划的结果，并讨论与计划的偏差。
  • 步骤7：确定AI模型对于特定使用环境的充分性。

2. 生命周期的维护：

• 强调对AI模型输出结果可信度的生命周期维护，特别是在模型性能可能随时间或环境变化的情况下，通过持续监控和调整确保模型始终适用于其预期用途。

• 详细解释：

  • 生命周期维护指的是对AI模型的变更进行管理，无论是偶然发生的还是有意为之，以确保模型在其药物产品生命周期内始终适用于其使用环境。
  • AI模型对模型输入的微小变化可能非常敏感，因此需要持续监控模型性能指标，并根据需要对模型进行适当的更改。
  • 建议采用基于风险的方法进行生命周期维护，评估AI模型性能的变更或变化的影响。

3. 早期沟通：

• 鼓励申办者和其他相关方尽早与FDA沟通，以便就AI模型的风险评估和可信度评估活动达成共识，并识别潜在的挑战和解决方案。

• 详细解释：

  • 早期沟通有助于确定基于模型风险和使用环境的适当可信度评估活动。
  • 可以通过多种方式与FDA进行沟通，具体取决于申办者或其他相关方打算如何使用AI模型。
  • 申办者可以请求与FDA举行正式会议，讨论在特定开发计划中使用AI的问题，例如，初始目标参与监管建议（INTERACT）关于CBER/CDER产品、临床试验前新药申请（Pre-IND）等。

问答

Q: 什么是模型风险评估？

A: 模型风险评估是评估AI模型可能导致错误决策的风险，包括模型影响（AI模型证据的贡献程度）和决策后果（错误决策可能导致的严重后果）。模型风险评估有助于确定适当的可信度评估活动。

Q: 为什么需要对AI模型进行生命周期维护？

A: 因为AI模型的性能可能随时间或部署环境的变化而变化，特别是当引入与模型训练数据不同的新数据时。生命周期维护通过持续监控和调整，确保模型在整个药物产品生命周期中保持其适用性和可信度。

Q: 如何与FDA进行早期沟通？

A: 申办者可以通过多种方式与FDA进行早期沟通，具体取决于AI模型的预期用途。例如，可以请求与FDA举行正式会议，讨论在特定开发计划中使用AI的问题。此外，FDA还提供了其他沟通渠道，如C3TI、CID、DDTs、DHTs等项目。